Herantis julkaisi torstaina päivityksen HER-096-lääkeaihionsa tulevan vaiheen II tutkimuksen suunnitelmista ja valmisteluista. Tutkimuksen valmistelu etenee aiempien suunnitelmien ja aikataulujen mukaan. Viime aikojen edistyksiin lukeutuu mm. tuotannon skaalaus ja parannetun lääkevalmisteen kehittämisen. Herantiksen käyttämästä älypuhelinpohjaisesta motoriikkamittauksesta (DMS) julkaistiin hiljattain uusi tutkimus, joka varmistaa aiempaa tietoa menetelmän toimivuudesta Parkinsonin taudin oireiden mittauksessa. Menetelmä on jo aiemmin kuulunut Herantiksen suunnitelmaan ja se parantaa todennäköisyyttä havaita mahdollinen hoitovaste tulevassa tutkimuksessa. Tätä tukee myös hieman alkuperäiseen suunnitelmaan nähden pidempi sokkoutettu ja kontrolloitu seurantajakso. Isossa kuvassa tutkimuksen aikataulu ja rahoitustarve ovat yhtiön mukaan ennallaan. Valmistelu etenee myös suunnitellusti, joten tiedote ei aiheuta muutoksia näkemykseemme. Lähiaikojen tulevia merkkipaaluja ovat tutkimusluvan lähettäminen vuoden loppuun mennessä, ensimmäisen potilaan rekrytointi H1'27 aikana ja tutkimuksen jäjellä olevan rahoitustarpeen varmistaminen.

Digitaalinen mittari tukee tehon todentamista

Vaiheen II HERMOD-tutkimuksessa testataan Herantiksen HER-096-lääkeaihion siedettävyyttä, turvallisuutta ja alustavaa tehoa 15 kuukauden annostelujaksossa (9 kk sokkoutettu ja lumekontrolloitu + 6 kk ilman sokkoutusta). Lyhytaikaisen annostelun hyvä siedettävyys ja lääkkeen odotettu käyttäytyminen varmistuivat jo aiemmin vaiheen I tutkimuksessa vuosina 2023–2025. HERMOD:ssä ensisijaisena tehoa mittaavana päätetapahtumana käytetään Indivin kehittämää älypuhelinpohjaista motorisen toimintakyvyn mittaria (DMS). Tiedotteen mukaan tuoreet analyysit osoittavat mittarin havaitsevan taudin etenemistä noin 2,5 kertaa perinteisiä kliinisiä arviointeja herkemmin, mikä voi pienentää tarvittavaa potilasmäärää jopa 80 prosentilla saman hoitovaikutuksen havaitsemiseksi. Parkinsonin tauti etenee tyypillisesti hitaasti, ja taudinkulkua muokkaavan vaikutuksen tilastollinen todentaminen perinteisillä menetelmillä noin 100 potilaan 15 kuukautta kestävässä tutkimuksessa olisi arviomme mukaan epävarmaa. Tehosignaalin havaitseminen on myös kriittisen tärkeää, sillä tilastollisesti merkitsevien tulosten löytyminen tulevassa tutkimuksessa on arviomme mukaan keskeistä aihion kehityksen jatkumisen kannalta. Digitaalisen mittarin käyttö mahdollistaakin Herantikselle kustannuksiltaan alhaisemman ja kestoltaan lyhyemmän vaiheen II tutkimuksen, missä on kuitenkin realistiset edellytykset tehosignaalin näyttämiseksi.

Valmistelut etenevät kohti ensi vuoden tutkimusaloitusta

Kliinisen tutkimusasetelman ohella Herantis on edistynyt myös lääkeaineen valmistuksessa ja lääkevalmisteen kehityksessä. Yhtiö on skaalannut HER-096:n tuotannon vaiheen I sadoista grammoista useiden kilogrammojen mittakaavaan, ja samalla yksikkökustannukset ovat laskeneet. Lisäksi lääkevalmistetta on parannettu siten, että koko vaiheen I perusteella optimaaliseksi arvioitu 300 mg:n annos voidaan antaa yhtenä ihonalaisena injektiona. Tämä parantaa potilasmukavuutta ja tukee lääkkeen mahdollista myöhempää kaupallista profiilia. Tutkimuksen aikataulutavoitteet pysyivät ennallaan: kliinisen tutkimuksen lupahakemus on tarkoitus jättää vuoden 2026 loppuun mennessä ja ensimmäisten potilaiden odotetaan saavan hoitoa vuoden 2027 ensimmäisellä puoliskolla. Tutkimuksen läpivienti edellyttää vielä puuttuvan rahoituksen varmistamista. Uskomme yhtiön pyrkivän ensisijaisesti ei-liudentaviin rahoitusratkaisuihin, kuten lisensointisopimukseen tai esimerkiksi säätiöiden avustuksiin. Oman pääoman ehtoinen rahoitus on myös vaihtoehto, joka on mielestämme kohtalaisen todennäköinen reitti. Olemme kommentoineet rahoitustilannetta hiljattain tarkemmin H1-raportin yhteydessä.

Pitkän aikavälin työtä hermorappeumasairauksien hoitamiseksi

Herantiksen HER-096 on kehitetty Parkinsonin taudin kulkuun vaikuttavaksi lääkeaihioksi. Nykyiset lääkkeet vaikuttavat vain taudin oireisiin, joten onnistuessaan aihio voi muuttaa Parkinsonin taudin hoitoa merkittävästi. HER-096 voi olla toimintamekanisminsa puolesta potentiaalinen lääkeaihio myös muihin hermorappeumasairauksiin, kuten Alzheimerin tautiin. Toistaiseksi Herantiksen kliininen ohjelma keskittyy kuitenkin puhtaasti Parkinsonin tautiin.

Tuleva vaiheen II tutkimus on laadukkaasti suunniteltu ja se tulee tuottamaan arvokasta tietoa HER-096:n ominaisuuksista valmistuessaan vuonna 2029. Myyntiluvan saaminen edellyttää sen jälkeen vielä laajempaa ja oletettavasti pitkäkestoisempaa vaiheen III tutkimusta. Jos sen tulokset ovat suotuisia, voi myyntiluvan saaminen olla arviomme mukaan mahdollista vuonna 2034. Pidemmällä aikavälillä arvioimme HER-096:n huippumyyntipotentiaaliksi noin 6 mrd. EUR (yksityiskohtaiset laskelmat laajassa raportissa ja yhtiöraporteissa). Arvioon liittyy merkittävää epävarmuutta molempiin suuntiin, sillä kaupallinen potentiaali riippuu lopulta monesta muuttujasta, kuten lääkkeen turvallisuudesta ja tehosta, sen hinnoittelusta, soveltuvien potilaiden määrästä jne. Myyntiluvan saamisen todennäköisyydeksi arvioimme noin 15 % alan historiallisiin onnistumisen todennäköisyyksiin perustuen. Olemme kirjoittaneet lääkekehityksen onnistumisen todennäköisyyksistä yleisellä tasolla aiemmin täällä. Lääkekehityksessä epävarmin vaihe on tyypillisesti vaihe II, jossa tehosignaalin tulee olla riittävä ratkaisevan vaiheen III tutkimuksen perustelemiseksi.